В САЩ одобриха лечение с редактиране на човешкия геном. Става дума за две лечения на сърповидно-клетъчна анемия. Това е наследствено генетично заболяване на кръвта.

Жена пострада при изследване с ядрено-магнитен резонанс заради пистолет в джоба

“Тези лечения представляват значителен напредък в областта на генната терапия за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия. To e рядко и увреждащо заболяване на кръвта, от което страдат около 100 000 души в САЩ”, заявява Питър Маркс. Той е ръководител на Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).

“Потенциалът на тези продукти да променят живота на пациентите, страдащи от сърповидно-клетъчна болест, е огромен”, добавя той.

Технология

Разработването на тази технология донесе на французойката Еманюел Шарпантие и американката Дженифър Дудна Нобеловата награда за химия през 2020 г.

Самата технология CRISPR направи революция в манипулирането на генома благодарение на своята прецизност и по-голяма лекота на използване в сравнение с предишните инструменти. Специалистите знаят, че това е голям пробив. Но със сигурност не биха се задоволили само с него.

Иначе и двете лечения, Casgevy и Lyfgenia, са оценени в клинични изпитвания и са одобрени от FDA за пациенти на възраст над 12 години.

Лечението с Casgevy вече беше одобрено през ноември от здравните власти на Великобритания.

Клетките на пациента се модифицират с помощта на технологията CRISPR и след това се трансплантират обратно на пациента.

Както посочва американската агенция, сърповидно-клетъчната анемия засяга най-вече афроамериканците.

Най-често срещаните симптоми на сърповидно-клетъчната болест включват хронична анемия, остри болезнени пристъпи и повишен риск от инфекции. Последиците от увреждането на жизненоважни органи могат да бъдат сериозни, дори фатални.

Източник: Дарик

В САЩ одобриха лечение с редактиране на човешкия геном